חברת Biogen פרסמה תוצאות מעודדות ממחקר על תרופה חדשה בשם Salanersen    הניתנת בהזרקה אחת לשנה. 

התרופה פועלת בדומה ל-Spinraza (nusinersen) אך עברה שינוי כימי חדשני המאפשר מתן מנה אחת בשנה בלבד, בהזרקה ישירה לנוזל חוט השדרה (תוך-שדרתי).

פרטי המחקר

המחקר נערך בשני חלקים:

• חלק  A: גברים בריאים קיבלו מינונים עולים של התרופה.
• חלק B 24 ילדים עם SMA שקיבלו בעבר טיפול גנטי   קיבלו מינון חד-פעמי של 40 מ"ג או 80 מ"ג 

תוצאות עיקריות (תוצאות ביניים)

• אצל ילדים עם רמות גבוהות של NfL (חלבון שמעיד על פגיעה בעצבים), נרשמה ירידה של 70% ברמות תוך 6 חודשים – והירידה נשמרה גם לאחר שנה.

המשמעות: פחות פגיעה בעצבים, מה שמעיד על האטת ההתקדמות הניוונית.

• מתוך 8 ילדים שקיבלו 40 מ"ג והיו במעקב של שנה שלמה:

50% השיגו אבני דרך מוטוריות חדשות לפי ארגון הבריאות העולמי (כמו ישיבה, זחילה, עמידה או הליכה).

ציון HFMSE (מדד לתפקוד מוטורי) עלה ב־3.3 נקודות בממוצע.

ציון RULM (תפקוד פלג גוף עליון) עלה ב־5.3 נקודות בממוצע.

בטיחות

• התרופה הייתה נסבלת היטב, ללא תופעות לוואי חמורות. תופעות לוואי קלות כללו חום קל או זיהומים בדרכי הנשימה העליונות.

מה הלאה?

בהתבסס על התוצאות המעודדות:

• • חברת Biogen החלה בדיונים עם רשויות בריאות עולמיות כמו ה-FDA כדי להתחיל מחקר שלב 3, לקראת אפשרות לאישור רשמי של התרופה בעתיד.
  • המחקר ממשיך לעקוב אחר המשתתפים במשך שנתיים.